Glavni Novice Dva znanstvenika sta dobila 3 milijone dolarjev nagrade za preboj za tehnologijo mRNA, ki stoji za cepivi proti COVID-19

Dva znanstvenika sta dobila 3 milijone dolarjev nagrade za preboj za tehnologijo mRNA, ki stoji za cepivi proti COVID-19

Slike Katalin Karikó (levo) in Drewa Weissmana (desno)

Katalin Karikó (levo) in dr. Drew Weissman (desno) sta prejela nagrado za preboj v znanostih o življenju za njuno delo z mRNA, ki je omogočilo razvoj več cepiv proti COVID-19. (Zasluge za sliko: The Breakthrough Prize Foundation)

Dva znanstvenika, ki sta razvila tehnologijo, uporabljeno v cepivih mRNA proti COVID-19, sta prejela nagrado v višini 3 milijone dolarjev.

Nagrade za preboj že 10. leto podeljujejo priznanje vodilnim raziskovalcem na področju temeljne fizike, znanosti o življenju inmatematika. Vsaka nagrada vključuje nagrado v višini 3 milijonov dolarjev, ki so jo zagotovili ustanovni sponzorji fundacije Sergey Brin, Priscilla Chan in Mark Zuckerberg, Yuri in Julia Milner ter Anne Wojcicki. Letos bo ena od treh nagrad v kategoriji Znanosti o življenju pripadla Katalin Karikó in dr. Drewu Weissmanu, njuno delo v zadnjih nekaj desetletjih je vodilo k razvoju tehnologije, potrebne za dostavo mRNA v celice, s čimer se utira pot današnjemu COVID-u. -19cepiva, zlasti tistih, ki jih proizvajata Pfizer-BioNTech in Moderna.

V bistvu sta Karikó in Weissman ugotovila, kako utišati alarme izimunski sistemdovolj dolgo, da sintetična messenger RNA zdrsne v celice, celicam pošlje ukaze za izdelavo beljakovin in se neškodljivo razgradi, ko so ta navodila poslana. Ta proces je omogočil Cepiva za covid-19 ki so bili uporabljeni pri več kot 360 milijonih ljudi samo v ZDA in milijonih drugih v državah po vsem svetu - in tehnologija bi lahko utrla pot genskim terapijam in zdravljenju raka v prihodnosti.

Sorodno: 7 revolucionarnih Nobelovih nagrad za medicino

'Inovativna cepiva, ki sta jih razvila Pfizer/BioNTech in Moderna in so se izkazala za učinkovita proti virusu, temeljijo na desetletjih dela Katalin Karikó in Drewa Weissmana,' je v izjavi zapisala The Breakthrough Foundation. Prepričani v obljubo terapij z mRNA kljub vsesplošnemu skepticizmu so ustvarili tehnologijo, ki ni ključnega pomena le v današnjem boju proti koronavirusu, ampak ima veliko obljub za prihodnja cepiva in zdravljenja za širok nabor bolezni, vključno z virusom HIV, rakom, avtoimunskimi in genetske bolezni.'

'Obstaja ogromen potencial za prihodnost modificirane RNK,' je za Live Science povedal Weissman, imunolog in profesor raziskav cepiv na Medicinski fakulteti Perelman Univerze v Pensilvaniji.

Na primer, pred pandemijo koronavirusa je Weissmanova skupina začela klinična preskušanja cepiv mRNA za preprečevanje genitalnega herpesa, gripe in HIV; leta 2020 so začeli delati na cepivu proti pankoronavirusu, ki je sposobno prelisičiti vsak beta koronavirus, od katerih je SARS-CoV-2 le en primer. Delajo tudi na genski terapiji za srpastocelično anemijo, ki temelji na RNK in bi ciljala na matične celice kostnega mozga.

Medtem Karikó, izredni profesor nevrokirurgije na Medicinski fakulteti Perelman in višji podpredsednik pri BioNTechu, sodeluje z nemškim biotehnološkim podjetjem pri razvoju terapij z mRNA za boj protirakin avtoimunske bolezni, kot je multipla skleroza.

Da bi razumeli, zakaj je platforma tako močna, pomaga vedeti, kako molekule RNA pomagajo usmerjati aktivnost v naših celicah.

V vsakem živem bitju, DNK in RNA sodelujeta pri izdelavi beljakovin. Geni v DNK vsebujejo navodila za izgradnjo beljakovin, vendar DNK ostane zaklenjena v jedru, daleč od celičnih mest za izgradnjo beljakovin, ribosomov. Za prenos informacij v naših genih od točke A do točke B celica zgradi molekulo, imenovano messenger RNA (mRNA), ki vstopi, kopira ustrezne delčke genetske kode in se odmakne do ribosoma. Od tam naprej ribosomi sodelujejo z drugo molekulo, 'prenosno RNK' (tRNA), da to genetsko kodo spremenijo v sijočo novo beljakovine .

Cepiva in terapije, ki temeljijo na RNK, delujejo zelo podobno kot naravna RNK, le da znanstveniki izdelajo lastne molekule RNK po meri v laboratoriju. Sintetizirano RNK je nato mogoče dostaviti določenim celicam v telesu, ki po navodilih RNK ​​gradijo beljakovine. Ko sta Karikó in Weissman prvič začela sodelovati v devetdesetih letih prejšnjega stoletja, sta eksperimentirala z metodami dostave RNK v dendritične celice – imunske celice, ki sprožijo rdeče zastavice, ko zaznajo tuje napadalce, kot so virusi. Cepiva ciljajo na te celice, da sprožijo imunski odziv in usposobijo telo za prepoznavanje specifičnih patogenov.

Toda v tem zgodnjem delu 'smo ugotovili, da je RNA močno aktivirala imunski sistem, verjetno zato, ker je veliko virusov RNA in se naša telesa nenehno borijo proti njim,' je dejal Weissman. V svojih poskusih je ekipi vseeno uspelo doseči, da so dendritične celice zgradile želene beljakovine, vendar je njihova sintetična RNA povzročila tudi hudevnetjev celicah. 'Torej, delo, ki sva ga s Kati [Karikó] opravljala prvih sedem ali več let, je bilo ugotoviti, zakaj je RNA tako imunogena, tako aktivirajoča in kako se tega znebiti.'

Sčasoma so ugotovili, da bi lahko preprečili vnetje tako, da bi enega od gradnikov mRNA – uridina – zamenjali za zelo podobnega, imenovanega psevdouridin. V človeških celicah je psevdouridin mogoče najti v tRNA, je dejal Weissman. To kritično odkritje, objavljeno leta 2005 v reviji Imuniteta , bi bilo ključno za ves nadaljnji razvoj cepiva mRNA, Poroča Stat News .

Po rešitvi problema vnetja se je ekipa še vedno soočala z 'velikim številom ovir,' je dejal Weissman. Na primer, najprej so morali oblikovati najboljšo metodo za vnos mRNA v celice. Končno so ugotovili, da lipidni nanodelci, ki so v bistvu majhni mehurčki maščobe, najbolje ščitijo RNK pred encimi, ki bi jo lahko razgradili, medtem ko premikajo molekule v celice, je dejal.

Vse to delo je postavilo temelje za pojav Pfizerjevih in Moderninih cepiv proti COVID-19, ki spodbujajo celice, da zgradijo značilno konično beljakovino koronavirusa. In ta cepiva je mogoče enostavno posodobiti za ciljanje na nove različice koronavirusa, zahvaljujoč prilagodljivosti platforme RNA. Morda bi lahko v prihodnosti mRNA tvorila osnovo za prvo pan-koronavirusno cepivo, skupaj z neštetimi drugimi medicinskimi zdravljenji.

'Potencial je ogromen,' je dejal Weissman. 'Moj laboratorij trenutno sodeluje s 150 različnimi laboratoriji po vsem svetu, razvijajo različna mRNA cepiva in terapevtike, zato zanimanje zanj raste iz dneva v dan.'

Zanimivi Članki